首个短肠综合征治疗药物，在中山六院开出华南成人首方
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4月21日，中山六院移植外科/小肠外科主任柯嘉主任医师为一位短肠综合征（Short Bowel Syndrome，简称SBS）患者开出了替度格鲁肽的华南成人首方。来自茂名的崔伯（化姓），成为华南首位获益人。“本以为以后难以正常饮食且离不开输液袋维持，没想到还有希望！”崔伯激动地说道。
崔伯用药
崔伯今年81岁，此前因肠系膜扭转与肠坏死被切除大范围肠管，术后小肠剩下约55厘米，仅为正常人小肠长度的十分之一，因剩余肠道无法吸收身体所需的营养量，他被诊断为短肠综合征，同时因为前次手术的小肠-盲肠吻合口狭窄而叠加了肠梗阻。2024年9月转入中山六院后，柯嘉团队联合小肠内镜科郭勤团队为其进行多学科诊治，成功切除狭窄的吻合口，并再次行小肠-盲肠吻合术，小肠长度基本无改变。术后崔伯恢复经口进食，营养科和消化内科紧密协作，优化饮食方案，崔伯的生活质量得到显著改善。然而由于肠道长度过短，崔伯经常出现稀便或水样便，且便次频繁，并伴有体重减轻、乏力等症状，只有依靠肠外营养输液方可缓解。
据悉，我国成人短肠综合征（SBS）患病率约为每百万人口0.73例，呈逐年上升趋势。柯嘉介绍，SBS患者群体承受着难以言喻的痛苦，因为经口进食无法吸收足够的营养，绝大多数SBS患者需长期依赖肠外营养支持，生活基本被静脉“输液袋”束缚。
替度格鲁肽于2024年2月在中国获批，是我国首个针对成人和1岁以上儿童的SBS肠康复治疗的药物，打破了SBS患者长期以来无针对性药物的现状，为短肠综合征的综合治疗提供了新方案。此前，该药已于2024年12月在儿童SBS患者得到应用，中山六院开出的华南首方进一步拓展了其在成人患者的应用。
研究证实，替度格鲁肽通过增加小肠绒毛长度和隐窝深度，提高残余肠道对营养物质的自主吸收能力。柯嘉表示：“这一药物可很大程度上帮助SBS患者提高自主吸收能力，摆脱对‘输液袋’的长期依赖。我们也会跟踪随访，优化整体治疗方案，争取让崔伯早日摆脱肠外营养，回归正常生活。同时，我们也希望全省乃至全国的患者可以用上这种创新药物，获得更多的幸福感和满足感。”
作为国内胃肠疾病诊疗领域的领军机构，中山六院2023年成立的小肠外科是国内少有的以小肠复杂病变和肠衰竭为主攻方向的研究型外科诊疗中心，在克罗恩病、复杂肠瘘、腹腔感染、短肠综合征的临床诊疗和科研创新方面处于国内领先地位。科室联合消化内科、重症医学科开展复杂肠瘘、短肠综合征的多学科诊治，常规开展的特色手术包括：腹腔镜微创治疗合并肠瘘及狭窄的克罗恩病、双镜联合或狭窄成型术治疗小肠多发狭窄、急性腹腔感染的快速救治手术、慢性肠瘘并复杂肠梗阻的手术。
如何让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好，是社会各界的关注重点。国家卫健委相继发布了第一批和第二批罕见病病种目录，分别收录了121种和86种罕见病。同时，广东省卫健委高度重视罕见病诊疗问题，积极推动罕见病药物保障难题，建立起“做好医疗服务+优化药品供应+推动医保支持”的罕见病用药保障机制，利用普惠式商业保险结合企业补贴的形式，减轻罕见病患者的用药负担。目前，替度格鲁肽是自费药，属于广州市“穗岁康”的报销范围。柯嘉表示：“崔伯购买了茂名的好心保，加上企业的创新药物支付补贴，他的药物费用可以报销大部分，大大减轻了经济负担。”
通讯员：刘山青、戴希安
